Wutrisyran – opis substancji czynnej

Działanie: Mechanizm działaniaWutrisyran jest dwuniciowym, małym interferującym kwasem rybonukleinowym (siRNA), którego działanie jest ukierunkowane swoiście na mRNA kodujący wariantową i/lub niezmutowaną (dzikiego typu) transtyretynę (TTR) i który łączy się wiązaniem kowalencyjnym z ligandem zawierającym trzy reszty N-acetylogalaktozaminy, co umożliwia dostarczenie siRNA do hepatocytów. W naturalnym procesi...

Wskazania: Amyloidoza transtyretynowaLeczenie dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej u dorosłych pacjentów z polineuropatią w I lub II stadium zaawansowania. Leczenie amyloidozy transtyretynowej dzikiego typu lub dziedzicznej u dorosłych pacjentów z kardiomiopatią.