Wutrisiran (Vutrisiranum) – opis substancji czynnej

Działanie: Klasa: inne leki wpływające na układ nerwowy; kod ATC N07XX18. Wutrisyran to ustabilizowany chemicznie, dwuniciowy, mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA), ukierunkowany swoiście na mRNA kodujące wariantową i (lub) niezmutowaną (dzikiego typu) transtyretynę (TTR); związany kowalencyjnie z ligandem zawierającym trzy reszty N-acetylogalaktozaminy (GalNAc), co umożliwia dostarczenie siRNA do...

Wskazania: Dziedziczna amyloidoza transtyretynowa z polineuropatią (hATTR-PN) u dorosłych – w I lub II stadium zaawansowania. Amyloidoza transtyretynowa z kardiomiopatią (ATTR-CM) u dorosłych – postać dzikiego typu lub dziedziczna.