Woretygen neparwowek (Voretigenum neparvovecum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: leki okulistyczne, inne leki okulistyczne; kod ATC: S01XA27. Uzupełniająca terapia genowa. Białko RPE65 o masie 65 kDa, obecne w komórkach nabłonka barwnikowego siatkówki, przekształca all-trans-retinol w 11-cis-retinol, z którego powstaje chromofor 11-cis-retinal w cyklu widzenia (retinoidowym). Etap ten jest krytyczny dla przekształcenia fotonu światła w sygnał elektr...

Wskazania: Leczenie utraty wzroku w przebiegu dziedzicznej dystrofii siatkówki wywołanej potwierdzonymi biallelicznymi mutacjami genu RPE65, u dorosłych oraz dzieci i młodzieży z zachowaną wystarczającą liczbą żywych komórek siatkówki.