Westronidaza alfa (Vestronidasum alfa) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm, enzymy; kod ATC A16AB18. Rekombinowana postać ludzkiej beta-glukuronidazy (GUS). Mukopolisacharydoza VII to lizosomalna choroba spichrzeniowa charakteryzująca się niedoborem beta-glukuronidazy (GUS), który prowadzi do odkładania się glikozaminoglikanów (GAG) w komórkach organizmu, co z kolei prowadzi do uszkodzenia...

Wskazania: Leczenie pozaneurologicznych objawów mukopolisacharydozy typu VII (MPS VII; zespół Sly'ego).