Waloktokogen roksaparwowek (Valoctocogenum roxaparvovecum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: leki przeciwkrwotoczne, czynniki krzepnięcia; kod ATC B02BD15. Produkt do terapii genowej. Waloktokogen roksaparwoweku wykorzystuje wektor oparty na wirusie towarzyszącym adenowirusom serotypu 5 (AAV5), który powoduje ekspresję pozbawionej domeny B postaci SQ rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII (hFVIII–SQ), pod kontrolą promotora swoistego dla wątroby. W...

Wskazania: Ciężka postać hemofilii typu A (wrodzony niedobór czynnika VIII) u dorosłych pacjentów, u których nie występowały wcześniej inhibitory czynnika VIII i u których nie wykryto przeciwciał przeciwko serotypowi 5 adenowirusa (AAV5).