Tafamidis (Tafamidisum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: inne leki działające na układ nerwowy; kod ATC N07XX08. Tafamidis jest selektywnym stabilizatorem TTR. Mechanizm: wiąże się z TTR w miejscach wiązania tyroksyny, stabilizując jej tetramer i spowalniając dysocjację do monomerów, będącą etapem limitującym szybkość procesu amyloidogenezy. Wiązanie zachodzi w sposób ujemnie kooperatywny z dwoma miejscami wiążącymi tyroksynę...

Wskazania: Amyloidoza transtyretynowa u dorosłych – postać dziedziczna lub typu dzikiego, z kardiomiopatią (ATTR-CM). Amyloidoza transtyretynowa u dorosłych z objawową polineuropatią stopnia 1., w celu opóźnienia wystąpienia obwodowych zaburzeń neurologicznych.