Sebelipaza alfa (Sebelipazum alfa) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm, enzymy; kod ATC A16AB14. Sebelipaza alfa to rekombinowana ludzka kwaśna lipaza lizosomalna (rhLAL). Wiąże się z receptorami na powierzchni komórek za pośrednictwem glikanów obecnych na powierzchni białka, a następnie przemieszcza się do wnętrza lizosomów. W lizosomach katalizuje hydrolizę estrów cholesterolu i trig...

Wskazania: Długookresowa enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) w niedoborze kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL), u pacjentów w każdym wieku.