Sapropteryny dichlorowodorek (Sapropterini dihydrochloridum) – opis substancji czynnej

Działanie: Syntetyczna postać naturalnie występującej 6R-tetrahydrobiopteryny (6R-BH4); kofaktor enzymu hydroksylazy fenyloalaniny oraz aminokwasów tyrozyny i tryptofanu. Sapropteryna to aktywna postać tetrahydrobiopteryny. Tło patofizjologiczne: hiperfenyloalaninemię rozpoznaje się na podstawie nieprawidłowo zwiększonego stężenia fenyloalaniny we krwi; najczęściej spowodowana jest recesywnymi mutacjami genó...

Wskazania: Hiperfenyloalaninemia (HPA) u dorosłych i dzieci w każdym wieku z fenyloketonurią (PKU), u których stwierdzono odpowiedź na leczenie. Hiperfenyloalaninemia (HPA) u dorosłych i dzieci w każdym wieku z niedoborem tetrahydrobiopteryny (BH4), u których stwierdzono odpowiedź na leczenie.