Plozasiran (Plozasiranum) – opis substancji czynnej

Działanie: Lek modyfikujący stężenie lipidów. Małe interferujące RNA (siRNA) – dwuniciowy oligonukleotyd sprzężony z N-acetylogalaktozaminą, co ułatwia dostarczanie do hepatocytów i ich wychwyt. W hepatocytach selektywnie degraduje mRNA apolipoproteiny C3 (APOC3) na drodze interferencji RNA, obniżając stężenie białka APOC3 w wątrobie i surowicy. Skutkuje to nasileniem aktywności lipazy lipoproteinowej oraz z...

Wskazania: Rodzinny zespół chylomikronemii (FCS) u dorosłych – jako środek wspomagający dietę w celu zmniejszenia stężenia triglicerydów.