Pegwaliaza (Pegvaliasum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm, enzymy; kod ATC: A16AB19. Pegwaliaza to rekombinowana liaza amonowa fenyloalaniny (rAvPAL), sprzężona z liniowym glikolem NHS-metoksypolietylenowym (NHS-PEG) o masie cząsteczkowej 20 kDa, z podstawieniem od 28 do 44 moli polimeru na mol białka. Średnia masa cząsteczkowa wynosi około 1 000 kDa, z czego samo białko s...

Wskazania: Fenyloketonuria (PKU) u pacjentów w wieku ≥16 lat z niedostatecznie kontrolowanym stężeniem fenyloalaniny we krwi (>600 µmol/l) mimo wcześniejszego zastosowania dostępnych opcji terapeutycznych.