Patyzyran sodu (Patisiranum natricum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa: inne leki wpływające na układ nerwowy (ATC N07XX12). Patisyran to dwuniciowy mały interferujący RNA (siRNA) skierowany przeciwko utrwalonej sekwencji w nietranslacyjnym rejonie 3' mRNA TTR – zarówno formy wariantowej, jak i niezmutowanej. Występuje w postaci nanocząsteczek lipidowych dostarczających siRNA do hepatocytów – głównego źródła krążącego białka TTR. Poprzez mechanizm interferencji...

Wskazania: Dziedziczna amyloidoza transtyretynowa (hATTR) u dorosłych z polineuropatią w I lub II stadium zaawansowania.