Onasemnogen abeparwowek (Onasemnogenum abeparvovecum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: inne leki stosowane w chorobach układu mięśniowo-szkieletowego; kod ATC M09AX09. Terapia genowa. Onasemnogen abeparwowek wprowadza do transdukowanych komórek funkcjonalną kopię genu warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (SMN1), oddziałując na pierwotną, monogeniczną przyczynę choroby. Dostarczenie alternatywnego źródła ekspresji białka SMN w neuronach ruchowych ma...

Wskazania: Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1: postać z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1; oraz postać z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2.