Nityzynon (Nitisinonum) – opis substancji czynnej

Działanie: Inhibitor dioksygenazy 4-hydroksyfenylopirogronianu; konkurencyjnie hamuje ten enzym, katalizujący drugi etap metabolizmu tyrozyny. Zablokowanie prawidłowego katabolizmu tyrozyny u pacjentów z HT-1 i AKU zapobiega kumulacji szkodliwych metabolitów powstających na dalszych etapach szlaku, poniżej dioksygenazy 4-hydroksyfenylopirogronianu. W HT-1: defekt biochemiczny polega na braku hydrolazy fumary...

Wskazania: Dziedziczna tyrozynemia typ 1 (HT-1) u dorosłych oraz dzieci i młodzieży (wszystkie grupy wiekowe) z potwierdzonym rozpoznaniem – w skojarzeniu z dietą ograniczającą spożycie tyrozyny i fenyloalaniny. Alkaptonuria (AKU) u dorosłych.