Miglustat (Miglustatum) – opis substancji czynnej

Działanie: Inhibitor syntazy glukozyloceramidu; enzymu odpowiedzialnego za pierwszy etap syntezy większości glikolipidów. In vitro syntaza glukozyloceramidu jest hamowana przez miglustat z IC50 wynoszącym 20-37 µM. Dodatkowo zostało wykazane eksperymentalnie in vitro działanie hamujące nielizosomalną glikozyloceramidazę. Mechanizm terapeutyczny: działanie hamujące syntazę glukozyloceramidu jest podstawą tera...

Wskazania: Łagodna i umiarkowana choroba Gauchera typu I u dorosłych – doustnie, wyłącznie u pacjentów, u których nie jest możliwa enzymatyczna terapia zastępcza. Postępujące objawy neurologiczne w chorobie Niemanna-Picka typu C u dorosłych i u dzieci.