Migalastat (Migalastatum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm; kod ATC A16AX14. Mechanizm: w chorobie Fabry'ego mutacje genu GLA powodują niedobór lizosomalnego enzymu α-galaktozydazy A (α-Gal A), niezbędnego do metabolizmu substratów glikosfingolipidowych (m.in. GL-3, lizo-Gb3); obniżona aktywność α-Gal A prowadzi do stopniowej kumulacji substratu w narządach i tkankach. częś...

Wskazania: Długotrwałe leczenie choroby Fabry'ego (niedoboru α-galaktozydazy A) z potwierdzonym rozpoznaniem oraz wrażliwą mutacją, u dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i powyżej.