Merkaptaminy chlorowodorek (Mercaptamini hydrochloridum) – opis substancji czynnej

Działanie: Aminotiol; najprostszy stabilny aminotiol, produkt rozkładu aminokwasu cysteiny. Obniża wewnątrzkomórkowe stężenie cystyny. Mechanizm: w lizosomach uczestniczy w reakcji wymiany tioli z disiarczkami, w której cystyna ulega konwersji do cysteiny oraz do cysteiny połączonej z cysteaminą wiązaniem disiarczkowym; oba te związki mogą wydostawać się z lizosomów u pacjentów z cystynozą. Przy podaniu do o...

Wskazania: Leczenie potwierdzonej cystynozy nefropatycznej. W postaci kropli do oczu – leczenie odkładania się kryształków cystyny w rogówce u dorosłych i dzieci w wieku powyżej 6 miesięcy z cystynozą.