Lumazyran – opis substancji czynnej

Działanie: Mechanizm działaniaLumazyran to dwuniciowy mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA) zmniejszający stężenie oksydazy glikolanowej. Prowadzi to do zmniejszenia ilości dostępnego glioksalanu, będącego substratem w reakcji powstawania szczawianów, co z kolei zmniejsza stężenie szczawianów w moczu i osoczu. W konsekwencji dochodzi do zmniejszonego wydalania kwasu szczawiowego z moczem. Lumazyran...

Wskazania: Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1). Leczenie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1) we wszystkich grupach wiekowych.