Lumasiran (Lumasiranum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: inne leki stosowane w chorobach przewodu pokarmowego i zaburzeniach metabolizmu; kod ATC: A16AX18. Lumazyran to dwuniciowy mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA). Obniża poziom oksydazy glikolanowej (GO) w wyniku działania ukierunkowanego molekularnie na mRNA powstały w wyniku transkrypcji genu kodującego oksydazę hydroksykwasów 1 (HAO1) w hepatocytach, poprzez...

Wskazania: Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1) – we wszystkich grupach wiekowych.