Lonafarnib (Lonafarnibum) – opis substancji czynnej

Działanie: Inne leki wpływające na przewód pokarmowy i metabolizm; lek modyfikujący przebieg choroby, hamujący farnezylację, co ogranicza gromadzenie się nieprawidłowej progeryny i białek progerynopodobnych w wewnętrznej błonie jądrowej komórki. Zachowana zostaje dzięki temu integralność i prawidłowa funkcja komórek. Kumulacja progeryny i białek podobnych do progeryny w komórkach ścian dużych naczyń krwionoś...

Wskazania: Zespół progerii Hutchinsona-Gilforda oraz progeroidowa laminopatia z wadliwą obróbką pre-lamin – u chorych w wieku od 12 miesięcy z potwierdzonym genetycznie rozpoznaniem, związanym z heterozygotyczną mutacją genu LMNA z gromadzeniem białka podobnego do progeryny albo z homozygotyczną lub złożoną he...