Leniolisib (Leniolisibum) – opis substancji czynnej

Działanie: Lek immunostymulujący; kod ATC L03AX22. Selektywny inhibitor PI3Kδ – blokuje aktywne miejsce wiązania kinazy. Warianty nabycia funkcji genu podjednostki katalitycznej p110δ (APDS1) oraz warianty utraty funkcji podjednostki regulatorowej p85α (APDS2) prowadzą do nadaktywnej sygnalizacji PI3Kδ, ze zwiększoną produkcją (3,4,5)-trisfosforanu fosfatydyloinozytolu (PIP3) i fosforylowanej kinazy białkowe...

Wskazania: Zespół aktywowanej kinazy 3-fosfatydyloinozytolu delta (APDS) – u dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszych o masie ciała co najmniej 45 kg.