Iwakaftor + tezakaftor – opis substancji czynnej

Działanie: Mechanizm działania Białko CFTR (błonowy regulator przewodnictwa związany z mukowiscydozą), to białko tworzące kanał chlorkowy w błonie komórkowej, obecne na powierzchni komórek nabłonkowych wielu narządów. Mutacja F508del wpływa na białko CFTR na wiele sposobów, przede wszystkim zaburzając przetwarzanie białek i transport komórkowy, co prowadzi do zmniejszenia ilości białka CFTR na powierzchni ko...

Wskazania: Leczenie mukowiscydozy w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku ≥6 lat, homozygotycznych pod względem mutacji F508del lub heterozygotycznych pod względem tej mutacji i mających jedną z następujących mutacji genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR): P67L, R117C, L2...