Iwakaftor + lumakaftor – opis substancji czynnej

Działanie: Białko CFTR (błonowy regulator przewodnictwa związany z mukowiscydozą), to białko tworzące kanał chlorkowy w błonie komórkowej, obecne na powierzchni komórek nabłonkowych wielu narządów. Mutacja F508del wpływa na białko CFTR na wiele sposobów, przede wszystkim zaburzając przetwarzanie białek i transport komórkowy, co prowadzi do zmniejszenia ilości białka CFTR na powierzchni komórki. Białko F508de...

Wskazania: Leczenie mukowiscydozy u osób w wieku ≥1 roku z homozygotyczną mutacją F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR).