Iwakaftor (Ivacaftorum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: inne produkty stosowane w chorobach układu oddechowego, kod ATC: R07AX02. Iwakaftor jest wzmacniaczem (potencjatorem) białka CFTR. In vitro iwakaftor zwiększa światło kanału CFTR, zwiększając w ten sposób transport jonów chlorkowych w przypadku występowania określonych mutacji bramkowania powodujących zmniejszenie, w porównaniu do prawidłowego białka CFTR, prawdopodobie...

Wskazania: Mukowiscydoza (CF). Monoterapia: u dorosłych, młodzieży i dzieci ≥6 lat o masie ciała ≥25 kg, z mutacją R117H genu CFTR lub jedną z mutacji bramkowania klasy III: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R. U niemowląt w wieku co najmniej 1 miesiąca, małych dzieci i dzieci...