Inotersen (Inotersenum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: inne leki wpływające na układ nerwowy; kod ATC: N07XX15. Antysensowny oligonukleotyd (ASO) w postaci 2′-O-2-metoksyetylo (2′-MOE) tiofosforanu, hamujący wytwarzanie ludzkiej transtyretyny (TTR). Selektywnie wiąże się z matrycowym RNA (mRNA) TTR, powodując degradację zarówno zmutowanego, jak i prawidłowego (dzikiego typu) mRNA TTR. Blokuje syntezę białka TTR w wątrobie,...

Wskazania: Polineuropatia w stadium 1 lub 2 u dorosłych z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (hATTR).