Idursulfaza (Idursulfasum) – opis substancji czynnej

Działanie: Rekombinowana ludzka sulfataza-2-iduronianu; enzym stosowany w ramach terapii zastępczej w mukopolisacharydozie typu II (zespół Huntera) – lizosomalnej chorobie spichrzeniowej prowadzącej do gromadzenia glikozaminoglikanów w komórkach i postępującego uszkodzenia. Sulfataza-2-iduronianu odpowiada za katabolizm glikozoaminoglikanów (GAG): siarczanu dermatanu i siarczanu heparanu poprzez rozkład cząs...

Wskazania: Długotrwałe leczenie zespołu Huntera (mukopolisacharydoza II, MPS II).