Glicerolu fenylomaślan (Glyceroli phenylbutyras) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa: inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm; kod ATC A16AX09; substancja wiążąca azot. Chemicznie trigliceryd – 3 cząsteczki kwasu 4-fenylomasłowego związane ze szkieletem glicerolu. Kontekst choroby: zaburzenia cyklu mocznikowego to dziedziczne niedobory enzymów lub transporterów niezbędnych do syntezy mocznika z amoniaku; ich brak prowadzi do nagromadzenia amoniaku w toksycznym...

Wskazania: Przewlekłe leczenie wspomagające zaburzeń cyklu mocznikowego, których nie można skutecznie leczyć wyłącznie ograniczeniem spożycia białka lub suplementacją aminokwasów; obejmuje niedobory: syntetazy karbamoilofosforanowej I (CPS), karbamoilotransferazy ornitynowej (OTC), syntetazy argininobursztynia...