Giwosyran – opis substancji czynnej

Działanie: Mechanizm działaniaGiwosyran jest oligonukleotydem, dwuniciowym małym interferującym kwasem rybonukleinowym (siRNA), który w mechanizmie interferencji RNA wywołuje rozpad mRNA syntazy kwasu aminolewulinowego typu 1 (ALAS1) w hepatocytach, co prowadzi do zmniejszenia ilości indukowanego wątrobowego mRNA ALAS1. Skutkiem tego jest zmniejszenie stężenia we krwi produktów pośrednich biosyntezy hemu: kw...

Wskazania: Ostra porfiria wątrobowa (AHP)Leczenie ostrej porfirii wątrobowej u dorosłych i młodzieży w wieku ≥12 lat.