Giwosiran (Givosiranum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: inne leki stosowane w chorobach przewodu pokarmowego i zaburzeniach metabolizmu, kod ATC A16AX16. Dwuniciowy mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA), działający w mechanizmie interferencji RNA i powodujący w hepatocytach rozpad matrycowego RNA (mRNA) syntazy kwasu aminolewulinowego typu 1 (ALAS1), co prowadzi do zmniejszenia ilości indukowanego wątrobowego mRNA A...

Wskazania: Ostra porfiria wątrobowa (AHP) – u dorosłych i młodzieży od 12. roku życia.