Galsulfaza (Galsulfasum) – opis substancji czynnej

Działanie: Enzym; rekombinowana ludzka N-acetylogalaktozamino-4-sulfataza stosowana jako enzymatyczna terapia zastępcza w leczeniu mukopolisacharydozy typu VI. Oczyszczona galsulfaza, będąca rekombinowaną postacią 4-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy, jest glikoproteiną o masie cząsteczkowej około 56 kD; zawiera 495 aminokwasów po odcięciu N-końca oraz 6 miejsc zmodyfikowanych przez przyłączenie oligosacharydó...

Wskazania: Długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu VI (MPS VI; niedobór 4-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy; zespół Maroteaux-Lamy'ego).