Etranakogen dezaparwowek (Etranacogenum dezaparvovecum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: czynniki krzepnięcia krwi; kod ATC B02BD16. Produkt terapii genowej. Zaprojektowany w celu wprowadzenia do hepatocytów kopii sekwencji DNA kodującej ludzki czynnik IX, aby wyeliminować pierwotną przyczynę hemofilii B. Budowa: kodonowo zoptymalizowana sekwencja kodująca DNA zmutowanego wariantu Padwa ludzkiego czynnika IX (hFIXco-Padwa), pod kontrolą specyficznego dla wą...

Wskazania: Ciężka i umiarkowanie ciężka postać hemofilii B (wrodzony niedobór czynnika IX) u dorosłych bez wcześniejszych inhibitorów czynnika IX.