Eplontersen (Eplontersenum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: inne leki wpływające na układ nerwowy; kod ATC: N07XX21. Chemia i klasa: chimeryczny gapmerowy oligonukleotyd antysensowny (ASO), skoniugowany z N-acetylogalaktozaminą (GalNAc), zmodyfikowany 2′-O-2-metoksyetylem, z mieszanym szkieletem złożonym z internukleotydowych wiązań tiofosforanowych i fosforanowych. Mechanizm: koniugat GalNAc umożliwia celowane dostarczenie ASO...

Wskazania: Dziedziczna amyloidoza transtyretynowa (ATTRv) u dorosłych z polineuropatią w 1 lub 2 stopniu zaawansowania.