Elosulfaza alfa (Elosulfasum alfa) – opis substancji czynnej

Działanie: Rekombinowana ludzka 6-sulfataza N-acetylogalaktozaminy (GALNS); enzym stosowany w enzymatycznej terapii zastępczej. Grupa farmakoterapeutyczna: inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm, enzymy; kod ATC A16AB12. Podłoże choroby: mukopolisacharydozy to grupa lizosomalnych zaburzeń spichrzania spowodowanych niedoborem enzymów lizosomalnych niezbędnych do katabolizmu glikozaminoglikanów...

Wskazania: Mukopolisacharydoza typu IVA (zespół Morquio A, MPS IVA) – u pacjentów w każdym wieku.