Eliglustat (Eliglustatum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa: inne produkty wpływające na układ pokarmowy i metabolizm; kod ATC A16AX10. Silny i swoisty inhibitor syntazy glukozyloceramidu; w GD1 działa jako terapia redukcji substratu (SRT). Zmniejsza tempo syntezy głównego substratu – glukozyloceramidu (GL-1) – w celu dopasowania do upośledzonego katabolizmu w GD1, zapobiegając nagromadzeniu glukozyloceramidu i łagodząc objawy kliniczne. Działanie fa...

Wskazania: Długotrwałe leczenie choroby Gauchera typu 1. Wskazany do długotrwałego leczenia dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 (GD1) ze słabym (PM), średnim (IM) lub szybkim (EM) metabolizmem z udziałem izoenzymu CYP2D6. U dzieci i młodzieży: choroba Gauchera typu 1 (GD1) w wieku 6 lat i starszych,...