Eleksakaftor + iwakaftor + tezakaftor – opis substancji czynnej

Działanie: Mechanizm działania Białko CFTR (błonowy regulator przewodnictwa związany z mukowiscydozą), to białko tworzące kanał chlorkowy w błonie komórkowej, obecne na powierzchni komórek nabłonkowych wielu narządów. Mutacja F508del wpływa na białko CFTR na wiele sposobów, przede wszystkim zaburzając przetwarzanie białek i transport komórkowy, co prowadzi do zmniejszenia ilości białka CFTR na powierzchni ko...

Wskazania: Leczenie skojarzone z iwakaftorem mukowiscydozy u pacjentów w wieku ≥2 lat, z potwierdzoną obecnością co najmniej jednej mutacji innej niż klasy I genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR).