Cipaglukozydaza alfa (Cipaglucosidasum alfa) – opis substancji czynnej

Działanie: Enzym; grupa: inne produkty mające wpływ na przewód pokarmowy i metabolizm – enzymy; kod ATC A16AB23. Rekombinowana kwaśna alfa-glukozydaza (GAA) do enzymatycznej terapii zastępczej choroby Pompego. Choroba Pompego jest spowodowana niedoborem kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA), która rozkłada glikogen do glukozy w lizosomie. Cypaglukozydaza alfa zastępuje nieobecny lub uszkodzony enzym endogenny. Cząs...

Wskazania: Długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza w skojarzeniu z miglustatem jako stabilizatorem enzymu; u dorosłych z późną postacią choroby Pompego (niedobór kwaśnej α-glukozydazy).