Cerliponaza alfa (Cerliponasum alfa) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa farmakoterapeutyczna: enzymy; kod ATC A16AB17. Rekombinowana postać ludzkiej tripeptydylopeptydazy 1 (rhTPP1). Proteolityczny, nieaktywny proenzym (zymogen) aktywowany w lizosomie. Wychwytywany przez komórki docelowe i transportowany do lizosomów przez niezależny od kationów receptor mannozo-6-fosforanu (Ci-MPR, znany też jako receptor M6P/IGF2). Profil glikozylacji zapewnia spójny wychwyt k...

Wskazania: Ceroidolipofuscynoza neuronalna typu 2 (CLN2), znana również jako niedobór tripeptydylo-peptydazy 1 (TPP1).