Awalglukozydaza alfa (Avalglucosidasum alfa) – opis substancji czynnej

Działanie: Enzymy; kod ATC A16AB22. Awalglukozydaza alfa to rekombinowana ludzka kwaśna α-glukozydaza (rhGAA), stanowiąca egzogenne źródło kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA). Jest zmodyfikowaną cząsteczką alglukozydazy alfa, w której ok. 7 cząsteczek heksamannozy – każda z 2 końcowymi resztami mannozo-6-fosforanu (bis-M6P) – sprzężono z utlenionymi resztami kwasu sjalowego alglukozydazy alfa. Charakteryzuje się...

Wskazania: Choroba Pompego (niedobór kwaśnej α-glukozydazy) – długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza.