Atidarsagen autotemcel (Atidarsagenum autotemcelum) – opis substancji czynnej

Działanie: Grupa: pozostałe leki hematologiczne; kod ATC A16AB21. Terapia genowa ex vivo: autologiczne, modyfikowane genetycznie komórki krwiotwórcze i progenitorowe (HSPC) CD34+. Mechanizm: HSPC CD34+ pobierane z krwi obwodowej po mobilizacji i transdukowane wektorem lentiwirusowym (ARSA LVV), co powoduje insercję do genomu komórki jednej lub większej liczby kopii ludzkiego cDNA kodującego enzym ARSA, tak b...

Wskazania: Leukodystrofia metachromatyczna (MLD) – choroba odznaczająca się dwuallelowymi mutacjami genu arylosulfatazy A prowadzącymi do zmniejszenia aktywności enzymatycznej ARSA. Kwalifikacja zależna od postaci i stadium: dzieci z przedobjawowymi postaciami – późną niemowlęcą (PSLI) albo wczesną młodzieńczą...