Alglukozydaza alfa (Alglucosidasum alfa) – opis substancji czynnej

Działanie: Rekombinowana postać ludzkiej lizosomalnej kwaśnej α-glukozydazy (rhGAA); enzymatyczna terapia zastępcza w chorobie Pompego (glikogenoza typu II). Grupa: inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm, enzymy. Mechanizm: uzupełnia niedobór enzymu, którego brak leży u podłoża choroby – kwaśna α-glukozydaza rozcina wiązania α-1,4- i α-1,6-glukozydowe glikogenu lizosomalnego, uwalniając gluko...

Wskazania: Długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) w chorobie Pompego – niedoborze kwaśnej alfa-glukozydazy – u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem. Dorośli, dzieci i młodzież w każdym wieku.